莪朮，為活血化瘀要藥，其功效在古代醫籍中多有記載，且多指向其「破氣中之血」之效。 《本草述鉤元》中蔣溶認為，莪朮能疏通陽氣以達陰血，氣血暢通，故能益氣，此乃從氣血互通的角度闡述其活血作用。

《醫家心法》的高鼓峯則強調莪朮行氣破血、消積散結的功效，並指出其為肝經氣分藥，但同時告誡，氣血不足者慎用，以免傷及正氣。此點反映出莪朮雖能活血，但其藥性峻烈，需辨證施治，不可濫用。 《本草經疏》的繆希雍也持相同觀點，他認為莪朮善於行氣破血散結，但氣血虛弱者，尤其脾胃虛弱者不宜使用，否則會傷及脾胃，損耗元氣，必須配合健脾益氣藥物同用。

此外，《本草經疏》還指出莪朮能調氣通竅，散解邪氣，治療心腹痛、霍亂等症，其活血作用也體現在治療婦人血氣凝滯、男子奔豚氣痛等方面。 《藥品化義》的賈所學則簡潔地概括了莪朮破積消堅、去瘀止痛的功效，並與三稜藥性相類比，強調用量需謹慎。其他醫籍如《藥籠小品》、《湯液本草》等，也從不同角度論述了莪朮活血化瘀的功效及用藥注意事項，皆強調需根據患者體質及病症，審慎使用，方能發揮其藥效，避免傷及正氣。 總而言之，莪朮活血化瘀的功效確切，但其藥性峻烈，需在醫師指導下使用。

莪朮的抗腫瘤功效，在現代藥理研究中展現出多方面的機制和效果：

1. 直接細胞毒性作用： 莪朮油制劑在體外實驗中，對小鼠艾氏腹水癌細胞、L615白血病細胞（網織細胞型）以及腹水型肝癌細胞等多種腫瘤細胞株的生長具有明顯的抑制和破壞作用。100% 莪朮注射液也顯示出對實驗性肉瘤小鼠的抑瘤效果，抑瘤率可達50%以上。從莪朮揮發油中分離出的單體成分，如莪朮醇和莪朮雙酮，亦表現出對小鼠艾氏腹水癌和小鼠肉瘤 Sy7瘤細胞的破壞作用。

2. 體內抑瘤效果： 實驗顯示，莪朮對小鼠肉瘤 S37、小鼠宮頸癌U14以及艾氏腹水癌具有較高的抑制率，證明其在體內也具備抗腫瘤活性。

3. 對胃癌細胞的殺傷作用： 復方莪朮能明顯殺傷人低分化胃腺癌 MGC80-3細胞，且在較低濃度下即顯示出明顯的細胞毒效應。H-TdR摻入試驗表明，復方莪朮能明顯抑制 MGC80-3胃腺癌細胞 DNA的合成，摻入抑制率高達 78.5%。透射電鏡觀察顯示，復方莪朮作用下的癌細胞膜破裂，胞漿消失，呈現裸核狀態，表明其直接破壞癌細胞的結構。

4. 增強腫瘤免疫原性： 莪朮油可能通過增強腫瘤細胞的免疫原性，誘導或促進機體對腫瘤的免疫排斥反應。具體而言，用莪朮油處理艾氏腹水癌瘤苗後，對L615系小鼠進行主動免疫，能使部分免疫組的小鼠耐受更高劑量的L615細胞攻擊而長期存活，其耐受力遠超未處理組。這種免疫保護作用具有一定的穩固性，一旦建立後，可維持長達3個月的時間。

5. 減輕化療毒副作用： 莪朮對腫瘤化療藥環磷酰胺引起的小鼠毒副反應有減輕作用。它可以顯著抑制或緩解環磷酰胺引起的骨髓嗜多染紅細胞（PCE）微核率（MNR）聚增，以及外周血白細胞值、紅細胞值和血紅蛋白值的降低，提示其在腫瘤輔助治療方面具有潛在價值。