白頭翁，其清熱解毒功效歷代醫家多有論述。從多部古代醫籍中，我們能窺見其作用機理及臨牀應用。

《神農本草經》最早記載白頭翁主治溫瘧、狂易、寒熱、症瘕積聚等症，《名醫別錄》則補充其能治鼻衄。這些症狀，皆與熱毒相關。李東垣在《蘭室祕藏》中提及張仲景用白頭翁湯治療熱痢，認為其能「堅之」，即能固攝下焦，此處的「堅」並非收斂，而是指透過清熱解毒，使下焦虛弱之症得以緩解。

《本草求真》更進一步闡述白頭翁治療溫瘧、寒熱、齒痛、骨痛、鼻衄等症的機理，認為其能「熱解毒清」，使腎不燥擾、胃不受邪，從而達到止痛、止血的效果。此說法強調白頭翁清熱解毒的功效，並指出其作用的整體性。

《本草正義》則對白頭翁的藥性提出更精細的分析。作者認為白頭翁味微苦而淡，氣清質輕，並非溫藥，其清熱解毒的作用並非單純的苦寒瀉下，而是能升舉脾胃清氣，避免氣陷下焦，從而治療裏急後重等症。何廉臣更指出其氣質輕清，能發散腸胃鬱火，此說法更補足了白頭翁的清熱解毒機制。

綜上所述，古代醫家對白頭翁清熱解毒功效的理解，並非單純的瀉下，而是涵蓋了清熱、解毒、升舉、涼血等多方面作用，其治療範圍也涵蓋了多種熱毒壅滯所致的病症，例如痢疾、溫瘧、鼻衄等，並佐以不同角度的理論解釋，顯示其藥效的複雜性和多樣性。 各家論述互相補充，豐富了我們對白頭翁藥性的認識。

白頭翁中提取的毛莨甙具有顯著的抗腫瘤活性。

在細胞層面上，毛莨甙展現出強烈的細胞毒性，有效抑制KB細胞和Bel7420細胞的克隆形成。極低濃度（0.1 μmol/L）即可產生效果，對KB細胞和Bel7420細胞的IC50值分別為0.21 μmol/L和0.35 μmol/L。當濃度提高至2 μmol/L時，兩種細胞的克隆形成可被完全抑制。

毛莨甙對L1210細胞大分子生物合成的抑制作用主要集中在DNA合成方面。其對DNA合成的IC50為0.35 μmol/L，對RNA合成的影響較輕微，而對蛋白質合成沒有明顯影響。在15 μmol/L的濃度下，毛莨甙對DNA、RNA和蛋白質合成的抑制率分別為87.2%、56.2%和11.7%。

毛莨甙抑制DNA合成的作用機制與傳統的單線核酸代謝抑制劑（如三尖杉酯鹼）不同，但與模板損傷型藥物（如柔紅霉素）相似。然而，毛莨甙不具有DNA嵌入效應，無法像阿霉素那樣改變小牛胸腺DNA的紫外吸收光譜。

進一步的研究表明，毛莨甙能夠抑制DNA聚合酶I作用下的DNA合成，在50 μmol/L的濃度下，對DNA聚合酶I的抑制率可達61%。此外，毛莨甙能夠促進超氧自由基的生成。在10 μmol/L的濃度下，超氧自由基的生成增加22.42%，而在100 μmol/L時，促進率可高達208.48%。過氧化氫酶和超氧化物歧化酶可以部分解除毛莨甙對DNA合成的抑制作用。